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2014年美國FDA新藥審批回顧 |
作者： 來源： 發(fā)布時(shí)間：2014-12-19 |
2014年是制藥工業(yè)重要的一年。這一年制藥工業(yè)繼續(xù)變革：嶄新機(jī)制的創(chuàng)新藥研發(fā)漸漸成為新藥開發(fā)的主流，me-too類產(chǎn)品逐漸被邊緣化，沒有明顯臨床區(qū)分的雞肋產(chǎn)品終將受到支付部門淘汰。禮來的Chorus模式、“Quic-win，fast-fail”等高風(fēng)險(xiǎn)開發(fā)模式（從PoC直接進(jìn)入三期）已經(jīng)成為新藥開發(fā)的主流模式，罕見病藥物研發(fā)增長(zhǎng)強(qiáng)勁。那么制藥工業(yè)的這些進(jìn)化的結(jié)果如何呢？2014年FDA批準(zhǔn)新藥上市的數(shù)目有望達(dá)到39個(gè)，多于2013年的27個(gè)，也超過前10年的平均值26個(gè)。雖然我們不能只根據(jù)新藥審批的數(shù)量來評(píng)估制藥業(yè)的變革成果，但這終歸是最重要的指標(biāo)之一。
2014年FDA藥品研究和評(píng)價(jià)中心（CDER）迄今已批準(zhǔn)了35個(gè)新分子實(shí)體（NME）和生物制品許可申請(qǐng)（BLA），其中15個(gè)NME是罕見病藥物，為自1983年罕見病藥物法案施行以來之最。生物制劑占所有批準(zhǔn)新藥的25%。所有批準(zhǔn)的新藥中有近75%是在第一個(gè)周期審查后就通過的。而且35個(gè)批準(zhǔn)新藥當(dāng)中的34個(gè)是在“處方藥付費(fèi)法案（PDUFA）”計(jì)劃日期的當(dāng)天或之前獲得批準(zhǔn)。至今為止獲批新藥的57%得到FDA的“優(yōu)先評(píng)審”，37%由“快速通道”評(píng)審，7個(gè)藥物獲得美國FDA的“突破性藥物”認(rèn)定（Zykadia、Zydelig、Harvoni、Keytruda、Ofev、Esbriet、Blincyto）。在2014年獲得“優(yōu)先評(píng)審”、“快速通道”、或“突破性藥物”認(rèn)定的新藥申報(bào)審批的平均時(shí)間為6.5個(gè)月，較2013年的7.9個(gè)月有明顯縮短。雖然不到年底誰也不知道到底會(huì)有多少新藥獲得FDA批準(zhǔn)，根據(jù)PDUFA排定日期，F(xiàn)DA在2014年有望批準(zhǔn)39個(gè)新分子實(shí)體。
在2014年不僅獲批藥物的數(shù)量高于前一年，更重要的是許多顛覆性產(chǎn)品首次面世，其中的一些有望成為超大產(chǎn)品。默克公司的免疫哨卡抑制劑Keytruda代表本年度最大的科學(xué)突破。這類革命性的藥物不僅對(duì)之前經(jīng)過多次治療無效的難治性固體腫瘤表現(xiàn)非凡的治療效果，最近報(bào)道對(duì)血液腫瘤也表現(xiàn)療效。Keytruda至2019年的銷售額預(yù)計(jì)高達(dá)33億美元。百時(shí)美施貴寶的同類產(chǎn)品Opdivo雖然還沒有獲得FDA的批準(zhǔn)，但在今年7月已經(jīng)獲得日本藥監(jiān)機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)，而且市場(chǎng)占有率預(yù)計(jì)將超過Keytruda。安進(jìn)的雙特異性T-細(xì)胞結(jié)合蛋白（BiTE）Blincyto是另一類革命性的腫瘤免疫療法，最近獲得FDA批準(zhǔn)用于治療費(fèi)城染色體陰性的前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病，而且比預(yù)期的批準(zhǔn)日期提前了5個(gè)多月，是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)雙特異性T細(xì)胞結(jié)合蛋白。吉利德科學(xué)的丙肝藥物Harvoni是本年度的最熱門新藥，這不僅因?yàn)樗巸r(jià)問題被炒得沸沸揚(yáng)揚(yáng)，更重要的是其銷售峰值無疑將超過單藥組分Sovaldi，Sovaldi的第一年全球銷售額預(yù)計(jì)高達(dá)117億美元。Sovaldi和Harvoni的出現(xiàn)從根本上改善了丙型肝炎的治療方案。艾伯維的抗丙肝三聯(lián)方案如果不出意外也會(huì)在年底之前獲批，銷售峰值預(yù)計(jì)超過25億美元。
禮來和默克公司在2014年各有3個(gè)藥物獲得FDA批準(zhǔn)，是2014年獲批新藥最多的廠家，但默克的Keytruda有望成為超大產(chǎn)品，預(yù)計(jì)銷售峰值將超過30億美元。而最大的贏家將無疑是吉利德科學(xué)，Harvoni和Zydelig兩個(gè)新藥不僅從根本上改善了現(xiàn)有療法，而且都將成為“重磅炸彈”，尤其是Harvoni年銷售峰值預(yù)計(jì)超過120億美元，有望超過艾伯維的修美樂成為全球年銷售額最大的產(chǎn)品�？傊�2014年是醫(yī)藥工業(yè)變革的一年，革命性療法進(jìn)入市場(chǎng)的一年，也是醫(yī)藥投資開始回報(bào)的一年。2015年醫(yī)藥工業(yè)將更美好！ |
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